ДНК під контролем: Нова технологія редагування генів відкриває шлях до лікування спадкових хвороб

Вчені з Колумбійського університету (США) здійснили важливий прорив у генній інженерії — їм вдалося відредагувати ДНК ранніх людських ембріонів із безпрецедентною точністю. Про це повідомляє The New York Times, передають Патріоти України.

Дослідження відкриває потенційні можливості для майбутнього лікування спадкових захворювань ще на ранніх етапах розвитку ембріона. Водночас технологія викликає активні дискусії через етичні ризики та можливість її використання не лише для лікування, а й для «налаштування» бажаних характеристик майбутньої дитини.

Науковці застосували так зване базове редагування ДНК, яке дозволяє змінювати окремі «літери» генетичного коду без серйозного пошкодження структури хромосом.

У межах експерименту дослідники працювали з ембріонами, створеними із донорської сперми, що містила мутацію гена EYS, яка може призводити до спадкової сліпоти. У частині випадків ембріони змогли самостійно відновити нормальну версію гена, однак не всі спроби були успішними.

Попередні методи редагування інколи призводили до серйозних пошкоджень ДНК — від втрати ділянок хромосом до їх повного руйнування. Новий підхід показав значно кращу точність і менший рівень ризику.

Також у ході експериментів вдалося змінити інші гени, зокрема PCSK9 і HBG, без помітних негативних наслідків для клітин. Водночас дослідники зазначають, що технологія ще не є досконалою: інколи редагування відбувалося не у всіх клітинах ембріона, що призводить до генетичної «мозаїки».

Попри це, науковці вважають результати важливим кроком до розвитку персоналізованої генетичної медицини та потенційного лікування спадкових хвороб у майбутньому.